La terapia Voretigene Neparvovec per far ritornare la vista ai più piccoli

Dieci bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie effettuata all’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli.

La terapia, Voretigene Neparvovec di Novartis, approvata e rimborsata in Italia, affronta una rara forma di distrofia retinica legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65, che ha visto il suo esordio, circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata con la collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia.

“I dieci pazienti trattati – spiega Francesca Simonelli, professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli – oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità, hanno un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente. Nel 2019, inoltre, autorizzati da AIFA abbiamo trattato i primi due bambini in Italia, e oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati e un buon profilo di sicurezza, dati che ci rendono fiduciosi”.