Distrofia di Duchenne: approvato nuovo farmaco non steroideo

Si chiama Givinostat ed è un farmaco non steroideo adatto alla cura della distrofia muscolare in pazienti a partire dai sei anni, in grado di agire in presenza di tutte le varianti genetiche della malattia.

Il Givinostat promette di rallentare la morte dei tessuti muscolari, allungando così le aspettative di vita e migliorandone la qualità. Un’ottima notizia per le persone affette dalla patologia, nota come distrofia di Duchenne, una malattia rara che colpisce in prevalenza i maschi (1 ogni 5mila), causando la progressiva perdita della funzione muscolare.

La diagnosi avviene in media attorno ai tre anni e le normali capacità motorie vengono mantenute fino ai 14 anni, quando poi l’ausilio della carrozzina diventa l’unico modo per muoversi.

La ricerca parte dall’Italia

A dare inizio ai lavori di ricerca è stato Lorenzo Puri, al tempo ricercatore dell’Istituto Telethon Dulbecco (Dti), mentre lo sviluppo della nuova terapia è stato inizialmente condotto da ItalFarmaco.

In seguito, la ricerca è proseguita a livello internazionale, ma il team italiano ha continuato a dare il proprio contributo.

Il nuovo farmaco è al momento disponibile solo per il mercato americano, mentre l’Europa attende l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali.

Roberta Gatto